Trial clinico

Trial clinico o Sperimentazione clinica Protocollo di sperimentazione sugli esseri umani di un farmaco, allo scopo di determinarne efficacia e possibili effetti collaterali. La procedura segue una prima fase di sintesi e purificazione in laboratorio della molecola della quale si intende valutare possibili applicazioni terapeutiche, e una fase preclinica (o di sperimentazione animale), della durata media di due anni, compiuta su animali da laboratorio. In questo stadio si definiscono i meccanismi d’azione, le vie di metabolizzazione, gli effetti collaterali, la DL50 (dose letale per il 50% dei soggetti) e altri importanti parametri dai quali si decide se proseguire con la sperimentazione clinica e quali dosi possano essere applicate sull’uomo.

I trials si svolgono in tre fasi. La fase I viene compiuta su un numero molto ristretto di volontari sani, che devono precedentemente firmare una dichiarazione di “consenso informato”. In questo stadio della sperimentazione si utilizzano dosi molto basse del composto, aumentandole gradatamente; l’obiettivo è determinare il meccanismo d’azione e le vie di metabolizzazione ed eliminazione dall’organismo (farmacocinetica), e se il preparato è tollerato come previsto in base ai risultati sugli animali.

Nella fase II si procede su un numero ristretto di pazienti malati volontari, che firmano anch’essi il consenso alla sperimentazione; a gruppi diversi si somministrano dosi differenti del composto, per determinarne la dose più adatta a esercitare effetti terapeutici senza scatenare danni collaterali; si stabilisce inoltre la formulazione (in compresse, in sciroppo, ecc.; principio attivo ed eccipienti).

La fase III avviene, previo consenso informato, su un numero di pazienti elevato e significativo per successive elaborazioni statistiche dei risultati ottenuti. In questo caso l’obiettivo è verificare l’effettiva efficacia del farmaco, di cui si sono già messe a punto le caratteristiche e le dosi, rispetto a un placebo (farmaco inattivo), e rispetto a un altro composto già impiegato per la cura della stessa malattia. Si formano quindi gruppi diversi di pazienti, ciascuno dei quali riceve un diverso trattamento: il test viene detto “doppio cieco” perché né i medici né i pazienti sanno se il soggetto riceva il placebo o il trattamento, allo scopo di evitare condizionamenti psicologici.

I tempi richiesti da ciascuna fase sono molto variabili, e devono tenere conto del tipo di malattia e dei suoi tempi di progressione. Nel caso si sperimenti una terapia innovativa, come nel caso della terapia genica, le fasi I e II richiedono tempi particolarmente lunghi.