Terapia genica

Nell’ottobre del 1999 un giovane paziente, Jesse Gelsinger, partecipante volontario a una sperimentazione di terapia genica, è morto in seguito a complicazioni epatiche; in seguito, si è osservato che alcuni pazienti sottoposti a questo tipo di trattamento erano colpiti da sintomi più o meno seri, come disturbi di coagulazione e di pressione sanguigna. All’incirca nello stesso periodo, ha avuto inizio una sperimentazione su un paziente affetto da distrofia muscolare, guidata dal medico Jerry Mendell presso l’Ohio State University Medical Center di Columbus. In questo caso, il paziente è stato sottoposto a un’iniezione in un muscolo del piede, di cellule muscolari in cui è stato integrato il gene che controlla la sintesi di una specifica proteina necessaria al funzionamento della muscolatura scheletrica. Altre sperimentazioni sono in atto; fra l’altro, si ritiene che la terapia genica possa essere adottata anche per prevenire il fenomeno del rigetto nei pazienti che hanno subito un trapianto di tessuto o di organo; in altri termini, si potrebbe introdurre nell’organismo geni capaci di prevenire il rigetto, come quelli che controllano la sintesi di citochine immunosoppressive.

Le ampie potenzialità della terapia genica e, d’altra parte, i possibili pericoli insiti in questa tecnica, rendono necessaria una cauta valutazione dei soggetti da trattare e una precisa regolamentazione giuridica e bioetica della materia.