Un'applicazione delle tecniche dell'ingegneria genetica è la terapia genica, nella quale è riposta la speranza di curare alcune tra le più diffuse malattie ereditarie, quali l'emofilia e la fibrosi cistica, che sono causate dalla mancanza o dalla cattiva funzionalità di specifici geni. Una delle terapie geniche attualmente in fase di studio consiste nell'utilizzare virus come veicoli per inserire nuovi geni funzionanti all'interno delle cellule di soggetti malati.