Terapia genica con retrovirus

La terapia genica è una procedura terapeutica nella quale gli scienziati ripongono molte speranze, soprattutto per la cura di molte malattie genetiche; attualmente, non si può comunque ritenere una metodica di routine in medicina, ma viene sperimentata in casi specifici. Una delle tecniche impiegate si basa sull'impiego di retrovirus come vettori di geni umani. Un gene umano viene inserito nella molecola di RNA che costituisce il patrimonio genetico di questi virus. I virus così trattati vengono miscelati in vitro ad alcune cellule contenenti il gene "malato", prelevate dal paziente. Penetrando nelle cellule, i virus liberano dal loro involucro proteico (capside) il loro materiale genetico ibrido contenente il gene umano sano, e lo integrano con il DNA delle cellule ospiti (in realtà, viene integrato DNA virale, sintetizzato su modello dell'RNA virale mediante l'enzima trascrittasi inversa). In tal modo, il gene sano può svolgere il ruolo di quello non funzionante. Le cellule vengono quindi reimpiantate nel paziente.

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Terapia genica; Malattie genetiche

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