La modalità con cui un farmaco esplica la sua funzione sull'organismo viene detta "meccanismo d'azione". Alcuni farmaci, per la loro struttura chimica simile a quella di composti naturali, possono sostituirsi a questi e legarsi a specifici recettori posti sulla superficie esterna della membrana cellulare. Dall'interazione del farmaco con il recettore può derivare un'azione inibitoria o eccitatoria di una particolare funzione cellulare: nel primo caso, il farmaco viene detto antagonista, nel secondo agonista. Alcune droghe agiscono in modo analogo, sostituendosi alle molecole dei neurotrasmettitori a livello delle sinapsi nervose.