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Introduzione

Terapia genica Terapia che consiste nell’introdurre uno o più geni in cellule somatiche (cellule del corpo non riproduttive), del paziente, allo scopo di sostituirvi geni non funzionanti. Attualmente, l’impiego di questo tipo di trattamento è limitato ad alcune sperimentazioni cliniche, alcune delle quale hanno già condotto a risultati positivi.

Nella terapia genica si ripongono molte speranze per la cura di gravi malattie genetiche, come la fibrosi cistica, varie forme di immunodeficienza o l’ipercolesterolemia familiare. Il suo sviluppo è legato a una sempre maggiore conoscenza del patrimonio genetico umano; in tal senso, è diffusa la convinzione che il completamento del Progetto Genoma Umano permetterà, in tempi più o meno lunghi, la messa a punto di nuove strategie di terapia genica.