5.

Terapia

La forma più grave di talassemia, la major, viene attualmente affrontata con terapia trasfusionale, ripetuta regolarmente ogni tre-quattro settimane; contemporaneamente, i pazienti assumono per via sottocutanea un farmaco che rimuove dall’organismo l’eccesso di ferro assunto tramite la trasfusione. Il trattamento è permanente; una guarigione può essere raggiunta con trapianto di midollo osseo (TMO), procedura che attualmente viene eseguita con buoni risultati ma non è esente da controindicazioni e richiede la disponibilità di un donatore compatibile. Nuove prospettive si aprono con la tecnica del trapianto di midollo eseguito sul feto all’interno dell’utero, e con la terapia genica; inoltre, sono in fase di studio farmaci contro l’eccesso di ferro che possano essere somministrati per via orale e farmaci che possano migliorare la produzione di emoglobina.